To pierwszy na świecie przypadek. 13-latka wyleczona z ostrej białaczki pionierską metodą
13-letnia Alyssa zachorowała na ostrą białaczkę limfoblastyczną T-komórkową. Rodzina dziewczynki podjęła decyzję, żeby wdrożyć eksperymentalną terapię, która wykorzystuje zmodyfikowane genetycznie komórki CAR-T, poddane tzw. edycji genomu. Teraz, sześć miesięcy po jej rozpoczęciu, szpital poinformował, że białaczka u Alyssy jest „niewykrywalna”. Dziewczynka jest pierwszą pacjentką na świecie, wobec której z sukcesem zastosowano tę pionierską metodę leczenia.
U pochodzącej z Leicester w Wielkiej Brytanii Alyssy, w maju 2021 roku zdiagnozowano ostrą białaczkę limfoblastyczną T-komórkową. Dziewczynkę poddano wszystkim możliwym konwencjonalnym metodom leczenia nowotworu, w tym chemioterapii i przeszczepowi szpiku kostnego. Choroba jednak powróciła i nie było możliwości dalszego leczenia w ramach rutynowej opieki medycznej.
Alyssa i jej rodzina, mając jako alternatywę jedynie opiekę paliatywną, po konsultacji z ekspertami z Great Ormond Street Hospital zdecydowali się wypróbować nowatorskie leczenie – metodę, opartą na edycji genomu, która polega na chemicznej konwersji pojedynczych liter kodu DNA (pojedynczych zasad nukleotydowych) w celu skutecznej modyfikacji komórek T.
W maju tego roku dziewczynka została przyjęta na Oddział Transplantacji Szpiku Kostnego w Great Ormond Street Hospital w pobliżu Londynu, aby otrzymać genetycznie zmodyfikowane komórki CAR-T, które pierwotnie pochodziły od zdrowego dawcy. Komórki te zostały ułożone przy użyciu technologii edycji genomu (ang. base editing). Jak zaznaczono na stronie szpitala, dziewczynka była pierwszą pacjentką, która została włączona do nowego badania klinicznego.
Breaking news! In a world first, a clinical trial at @greatormondst gave 13-year-old Alyssa a pioneering leukaemia treatment… 6 months later, her #leukaemia is undetectable.
Watch Alyssa's story and see the teams working to improve the health of children across the world. pic.twitter.com/c8yc2Melmf
— GOSHCharity (@GOSHCharity) December 11, 2022
Mama Alyssy, Kiona, powiedziała, że w zeszłym roku o tej porze bała się świąt Bożego Narodzenia, myśląc, że „to nasze ostatnie wspólne z nią”. A potem płakała, kiedy w styczniu Alyssa obchodziła 13. urodziny – opisuje BBC. „To, co wydarzyło się później, było nie do pomyślenia jeszcze kilka lat temu, a stało się możliwe dzięki niesamowitym postępom w genetyce” – dodaje portal.
„Alyssa jest pierwszą pacjentką na świecie, która otrzymała terapię komórkową w oparciu o edycję genomu i obecnie wraca do zdrowia w domu. Alyssa i jej rodzina odczuwają ulgę, że białaczka jest teraz niewykrywalna, ale wiedzą, że przez jakiś czas będzie musiała być pod uważną obserwacją” – czytamy na stronie Great Ormond Street Hospital.
Cytowana przez BBC, Alyssa mówi, że choroba nauczyła ją „doceniać każdą najmniejszą rzecz.” Odnosząc się do pionierskiej metody leczenia, powiedziała, że „to po prostu niesamowite, że mogła mieć taką możliwość”. – Jestem za to bardzo wdzięczna i mam nadzieję, że pomoże to także innym dzieciom w przyszłości – dodaje.
Trzynastolatka cieszy się na nadchodzące Boże Narodzenie, ma być druhną na ślubie cioci, wraca na rower, wraca do szkoły i „po prostu robi normalne rzeczy”. Rodzina ma nadzieję, że rak nigdy nie powróci, ale już teraz są wdzięczni za poświęcony im czas. – Trudno mi mówić o tym, jacy jesteśmy dumni. Kiedy widzisz, przez co Alyssa przeszła, widzisz jej energię życiową, którą wnosi w każdą sytuację, to jest wyjątkowe – dodaje ojciec Alyssy, James.
Źródło: tvn24.pl
