Nowa terapia genowa cofa nieuleczalną białaczkę. Lekarze mówią o historycznym przełomie
Lekarze z Wielkiej Brytanii ogłosili przełom, który jeszcze niedawno wydawał się niewiarygodny. Dzięki terapii genowej wykorzystującej ultradokładną edycję DNA udało się zatrzymać rozwój agresywnej, dotąd praktycznie nieuleczalnej białaczki u większości pacjentów biorących udział w badaniu.
To odkrycie może zupełnie odmienić leczenie jednego z najgroźniejszych nowotworów wieku dziecięcego.
Nadzieja dla pacjentów z T-ALL
Wyniki badań opublikowane w New England Journal of Medicine opisują losy 11 pacjentów z T-komórkową ostrą białaczką limfoblastyczną (T-ALL). To rzadki i wyjątkowo agresywny podtyp ostrej białaczki limfoblastycznej, który często nie reaguje na standardową chemioterapię.
Leczenie T-ALL jest trudne i obciążające, a aż 20 proc. chorych doświadcza nawrotu choroby mimo intensywnych terapii. W przypadku dzieci dochodzą do tego poważne, wieloletnie skutki uboczne chemioterapii.
Tymczasem w nowym badaniu aż 64 proc. pacjentów weszło w remisję, a siedmioro pozostaje wolnych od choroby od kilku miesięcy do nawet trzech lat.
Komórki odpornościowe jako „żywy lek”
Za rewolucyjny efekt odpowiada terapia opracowana przez naukowców z University College London oraz Great Ormond Street Hospital. Polega ona na modyfikacji zdrowych limfocytów T od dawcy z wykorzystaniem techniki base editing – jednej z najprecyzyjniejszych metod edycji genów.
Ta technologia umożliwia zmianę pojedynczych „liter” w DNA, nadając komórkom zupełnie nowe właściwości. W ramach terapii dokonano czterech kluczowych modyfikacji:
- wyłączono naturalny system rozpoznawania, by komórki nie atakowały organizmu pacjenta
• usunięto białko CD7, aby terapia nie niszczyła sama siebie
• nadano im odporność na leki chemioterapeutyczne
• zaprogramowano je tak, by tropiły i niszczyły wszystkie komórki T z oznaczeniem CD7 – czyli te nowotworowe
Po infuzji zmodyfikowane komórki „oczyszczają” organizm pacjenta z chorych limfocytów. Następnie przeszczep szpiku odbudowuje układ odpornościowy od zera.
Od wyroku do nowych planów na życie
Pierwszą pacjentką, która otrzymała tę terapię, była Alyssa Tapley z Leicester. Gdy miała 13 lat, zawiodły wszystkie dostępne metody leczenia. Lekarze ocenili, że to jej jedyna szansa. Dziś – trzy lata później – Alyssa jest zdrowa, chodzi do szkoły i marzy o karierze w biologii molekularnej.
– Chcę badać nowotwory krwi, by pomóc innym dzieciom takim jak ja – powiedziała.
W badaniu uczestniczyło jeszcze ośmioro dzieci i dwoje dorosłych. U dwóch osób choroba powróciła, jednak całościowe wyniki są zdaniem ekspertów przełomowe.
Prof. Waseem Qasim, immunolog z UCL i współautor terapii, nie kryje emocji:
– Jeszcze kilka lat temu taki wynik byłby nie do pomyślenia. To terapia ekstremalnie wymagająca – wymaga całkowitego zresetowania układu odpornościowego, ale gdy działa, daje spektakularne efekty.
Jego zdaniem metoda może otworzyć drogę do leczenia wielu innych nowotworów krwi.
– Kilka lat temu to była fantastyka naukowa, dziś to rzeczywistość – podsumowuje.
Źródło: bbc.com
