Nowa terapia genowa cofa nieuleczalną białaczkę. Lekarze mówią o historycznym przełomie

Lekarze z Wielkiej Brytanii ogłosili przełom, który jeszcze niedawno wydawał się niewiarygodny. Dzięki terapii genowej wykorzystującej ultradokładną edycję DNA udało się zatrzymać rozwój agresywnej, dotąd praktycznie nieuleczalnej białaczki u większości pacjentów biorących udział w badaniu.

To odkrycie może zupełnie odmienić leczenie jednego z najgroźniejszych nowotworów wieku dziecięcego.

Nadzieja dla pacjentów z T-ALL

Wyniki badań opublikowane w New England Journal of Medicine opisują losy 11 pacjentów z T-komórkową ostrą białaczką limfoblastyczną (T-ALL). To rzadki i wyjątkowo agresywny podtyp ostrej białaczki limfoblastycznej, który często nie reaguje na standardową chemioterapię.

Leczenie T-ALL jest trudne i obciążające, a aż 20 proc. chorych doświadcza nawrotu choroby mimo intensywnych terapii. W przypadku dzieci dochodzą do tego poważne, wieloletnie skutki uboczne chemioterapii.

Tymczasem w nowym badaniu aż 64 proc. pacjentów weszło w remisję, a siedmioro pozostaje wolnych od choroby od kilku miesięcy do nawet trzech lat.

Komórki odpornościowe jako „żywy lek”

Za rewolucyjny efekt odpowiada terapia opracowana przez naukowców z University College London oraz Great Ormond Street Hospital. Polega ona na modyfikacji zdrowych limfocytów T od dawcy z wykorzystaniem techniki base editing – jednej z najprecyzyjniejszych metod edycji genów.

Ta technologia umożliwia zmianę pojedynczych „liter” w DNA, nadając komórkom zupełnie nowe właściwości. W ramach terapii dokonano czterech kluczowych modyfikacji:

• wyłączono naturalny system rozpoznawania, by komórki nie atakowały organizmu pacjenta
  • usunięto białko CD7, aby terapia nie niszczyła sama siebie
  • nadano im odporność na leki chemioterapeutyczne
  • zaprogramowano je tak, by tropiły i niszczyły wszystkie komórki T z oznaczeniem CD7 – czyli te nowotworowe

Po infuzji zmodyfikowane komórki „oczyszczają” organizm pacjenta z chorych limfocytów. Następnie przeszczep szpiku odbudowuje układ odpornościowy od zera.

Od wyroku do nowych planów na życie

Pierwszą pacjentką, która otrzymała tę terapię, była Alyssa Tapley z Leicester. Gdy miała 13 lat, zawiodły wszystkie dostępne metody leczenia. Lekarze ocenili, że to jej jedyna szansa. Dziś – trzy lata później – Alyssa jest zdrowa, chodzi do szkoły i marzy o karierze w biologii molekularnej.

– Chcę badać nowotwory krwi, by pomóc innym dzieciom takim jak ja – powiedziała.

W badaniu uczestniczyło jeszcze ośmioro dzieci i dwoje dorosłych. U dwóch osób choroba powróciła, jednak całościowe wyniki są zdaniem ekspertów przełomowe.

Prof. Waseem Qasim, immunolog z UCL i współautor terapii, nie kryje emocji:

– Jeszcze kilka lat temu taki wynik byłby nie do pomyślenia. To terapia ekstremalnie wymagająca – wymaga całkowitego zresetowania układu odpornościowego, ale gdy działa, daje spektakularne efekty.

Jego zdaniem metoda może otworzyć drogę do leczenia wielu innych nowotworów krwi.

– Kilka lat temu to była fantastyka naukowa, dziś to rzeczywistość – podsumowuje.

Źródło: bbc.com