fbpx

FDA dopuściło risdiplam do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. To trzeci w historii lek na ciężkie choroby genetyczne

SMA to inaczej rdzeniowy zanik mięśni. Ta niezwykle rzadka choroba powoduje, że w rdzeniu kręgowym zanikają neurony, które odpowiadają za skurcze i rozkurcze mięśni. Choć początki choroby powodują tylko niewielkie osłabienie mięśni, to w dłuższej perspektywie chorzy mają problemy z poruszaniem się, a z czasem choroba może powodować częściowy lub całkowity paraliż. Aż 90 proc. wszystkich diagnoz SMA stawia się już w okresie niemowlęctwa lub we wczesnym dzieciństwie.

Do tej pory problemem było znalezienie odpowiedniego leku, który mógłby zatrzymać postęp choroby, a eksperymenty z dostępnymi na rynku substancjami nie dawały jednoznacznych rezultatów.

Niedawno świat medyczny obiegła informacja, że risdiplam w formie syropu uzyskał dopuszczenie amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) jako lek przeznaczony do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Syrop można stosować u pacjentów powyżej drugiego miesiąca życia, bo jest nie tylko skuteczny, ale przede wszystkim bezpieczny.

Warto wspomnieć, że sytuacja jest o tyle nietypowa, że jest to dopiero trzeci lek opracowany i zarejestrowany do leczenia jednej z najcięższych genetycznych chorób rzadkich.

Póki co, lek będzie dopuszczony do użytku w Stanach Zjednoczonych. Medycy i farmaceuci starają się również o to, by lek został zaakceptowany w Brazylii, Chile, Chinach, Indonezji, Japonii, Korei Płd., Rosji i Tajwanie. W krajach Unii Europejskiej jeszcze nie złożono wniosku. Risdiplam będzie posiadał nazwę Evrysdi i docelowo ma być dostępny w ramach powszechnego leczenia.

 

Opracowanie: Kamila Gulbicka
Źródło: fsma.pl

 

Dodaj komentarz