Pacjent z cukrzycą typu 1 zaczął samodzielnie produkować insulinę po przeszczepie genetycznie zmodyfikowanych komórek – bez leków przeciwodrzutowych
Marzenie o skutecznym wyleczeniu cukrzycy typu 1 może być bliższe realizacji. 42-letni Szwed z tą chorobą przeszedł przełomowy zabieg przeszczepu genetycznie zmodyfikowanych komórek trzustki, który pozwolił jego organizmowi ponownie wytwarzać własną insulinę. Co istotne, pacjent nie musiał przyjmować typowych leków immunosupresyjnych, które zazwyczaj trzeba stosować do końca życia, narażając się przy tym na poważne skutki uboczne.
W grudniu 2024 roku mężczyzna otrzymał 17 wstrzyknięć wysp trzustkowych pochodzących od dawcy. Komórki te zostały zmienione metodą CRISPR tak, aby nie było konieczne stosowanie terapii przeciwodrzutowej.
Dlaczego to przełom?
Przeszczepy wysp trzustkowych są znane od około 20 lat, a w USA zostały oficjalnie zatwierdzone dopiero w 2023 roku. Polegają na podaniu pacjentowi beta-komórek produkujących insulinę, których w cukrzycy typu 1 organizm nie wytwarza z powodu autoimmunologicznego niszczenia trzustki. Problemem od zawsze była jednak niewielka dostępność komórek od dawców oraz konieczność dożywotniego przyjmowania leków przeciwodrzutowych – często bardziej obciążających niż sama, dobrze kontrolowana choroba.
Naukowcy od lat szukali sposobu na stworzenie przeszczepu komórek wytwarzających insulinę, który nie wymagałby stosowania leków po zabiegu – byłoby to najbliższe możliwemu wyleczeniu cukrzycy typu 1.
Jak to działa?
Badacze z firmy Sana Biotechnology, korzystając z technologii edycji genów CRISPR, usunęli z komórek antygeny HLA-I i HLA-II, które zwykle uruchamiają reakcję odrzutu przeszczepu. Dodatkowo zmodyfikowali je tak, aby wytwarzały większą ilość białka CD47 – sygnału dla układu odpornościowego, by nie atakował tych komórek.
Po udanych testach na gryzoniach i małpie, komórki wszczepiono do przedramienia pacjenta chorującego na cukrzycę typu 1 od 1987 roku. Układ odpornościowy zniszczył niezabezpieczone komórki od dawców, jednak w pełni zmodyfikowane beta-komórki przetrwały – bez potrzeby stosowania leków – i trzy miesiące po zabiegu zaczęły produkować insulinę.
Nie pełne wyleczenie, ale ogromny krok naprzód
Pacjent wciąż potrzebuje dodatkowych dawek insuliny, aby utrzymać prawidłowy poziom glukozy. – Po przeszczepie organizm produkuje 7% potrzebnej insuliny – wyjaśnił Per-Ola Carlsson z Uniwersytetu w Uppsali. Podkreślił jednak, że to znaczący krok w kierunku terapii, na którą chorzy słyszą obietnice „w ciągu najbliższej dekady” już od lat 70. XX wieku.
Zgodnie z przepisami UE pacjent będzie monitorowany przez kolejne 15 lat. Kolejnym celem firmy Sana jest stworzenie zmodyfikowanych genetycznie beta-komórek z hodowli komórek macierzystych, co pozwoli uniezależnić się od ograniczonych zasobów dawców i zwiększyć dostępność takiej terapii.
Źródło: techspot.com
