Nowa terapia może odwrócić chorobę zwyrodnieniową stawów w ciągu kilku tygodni

Choroba zwyrodnieniowa stawów należy do tych schorzeń, które potrafią powoli odbierać codzienną swobodę. Najpierw pojawia się ból przy chodzeniu, wstawaniu z krzesła albo wchodzeniu po schodach. Później dochodzą sztywność, ograniczenie ruchu i lęk przed tym, że jedynym rozwiązaniem będzie poważna operacja. Dlatego najnowsze doniesienia naukowców z Kolorado budzą tak duże zainteresowanie.

Zespół badaczy z University of Colorado Boulder, CU Anschutz i Colorado State University opracował eksperymentalne terapie, które w badaniach na zwierzętach pobudzały uszkodzone stawy do regeneracji. Jak informują naukowcy, leczone stawy wracały do zdrowego stanu w ciągu czterech do ośmiu tygodni. To wciąż nie oznacza gotowego leku dostępnego w aptekach, ale pokazuje kierunek, który może zmienić sposób myślenia o leczeniu zwyrodnień.

Obecnie wielu pacjentów słyszy przede wszystkim o łagodzeniu bólu, rehabilitacji, lekach przeciwzapalnych, zastrzykach albo — w bardziej zaawansowanych przypadkach — wymianie stawu. Nowe podejście ma iść dalej. Jego celem nie jest wyłącznie zmniejszenie dolegliwości, ale odbudowa uszkodzonej chrząstki i kości.

Jedna iniekcja zamiast wielkiej operacji?

Największe zainteresowanie budzi terapia oparta na pojedynczym zastrzyku podawanym bezpośrednio do stawu. Badacze wykorzystali znany już lek, zatwierdzony wcześniej przez amerykańską Agencję Żywności i Leków, ale zastosowali go w nowy sposób. Opracowali specjalny system cząstek, który po wstrzyknięciu do stawu stopniowo uwalnia substancję przez wiele miesięcy.

Dzięki temu lek nie działa jednorazowo i krótko, lecz ma dawać stawowi serię impulsów regeneracyjnych. W badaniach przedklinicznych taka metoda pomogła pobudzić procesy naprawcze w stawach dotkniętych zwyrodnieniem lub urazem.

– W ciągu dwóch lat przeszliśmy od pomysłu z kategorii „moonshot” do opracowania tych terapii i wykazania, że odwracają chorobę zwyrodnieniową stawów u zwierząt – powiedziała prof. Stephanie Bryant z University of Colorado Boulder, główna badaczka projektu.

Naukowczyni podkreśla, że ambicją zespołu jest coś więcej niż zatrzymanie postępu choroby.

– Naszym celem nie jest tylko leczenie bólu i zatrzymanie progresji, ale zakończenie tej choroby – dodała Bryant.

Drugi pomysł: biologiczny „zestaw naprawczy” dla chrząstki

Badacze opracowali także drugą metodę przeznaczoną dla pacjentów z większymi ubytkami chrząstki lub kości. To biomateriałowy system naprawczy, który można podać artroskopowo, czyli mniej inwazyjnie niż podczas klasycznej operacji otwartej.

W uproszczeniu działa on jak biologiczne rusztowanie. Specjalnie zaprojektowane białka mają przyciągać własne komórki organizmu, które potrafią uczestniczyć w naprawie tkanek. Po podaniu materiał twardnieje w miejscu uszkodzenia i pomaga wypełnić ubytek.

W doświadczeniach na zwierzętach naukowcy zaobserwowali pełną regenerację i naprawę defektów chrząstki oraz kości. Co ważne, podobny efekt regeneracyjny widziano także w komórkach pobranych od ludzi poddawanych operacji wymiany stawu. To nadal etap laboratoryjny, ale istotny, bo pokazuje, że mechanizm może być ważny nie tylko w modelu zwierzęcym.

Dlaczego to może być tak ważne?

Choroba zwyrodnieniowa stawów polega na stopniowym niszczeniu chrząstki, czyli tkanki chroniącej kości przed ocieraniem się o siebie. Z czasem uszkodzeniu może ulegać również kość, a sam staw zmienia kształt i zaczyna boleć coraz bardziej. Dla wielu osób oznacza to rezygnację z aktywności, sportu, pracy fizycznej, a czasem nawet problem z najprostszymi czynnościami.

Według informacji przywoływanych przez University of Colorado Boulder choroba zwyrodnieniowa stawów dotyka około jednej szóstej osób powyżej 30. roku życia na świecie. W Stanach Zjednoczonych jest jedną z najczęstszych przyczyn niepełnosprawności. To dlatego poszukiwanie terapii regeneracyjnych ma tak ogromne znaczenie.

Dziś leczenie często koncentruje się na tym, by pacjent funkcjonował możliwie dobrze mimo postępu choroby. Nowe terapie mają zmienić ten kierunek: zamiast jedynie łagodzić konsekwencje uszkodzeń, miałyby pobudzać staw do odbudowy.

Program NITRO i miliony dolarów na badania

Projekt jest częścią programu NITRO, czyli Novel Innovations for Tissue Regeneration in Osteoarthritis, prowadzonego przez amerykańską agencję ARPA-H. Jego główne pytanie brzmi: co by było, gdyby ludzkie stawy mogły leczyć się same?

To bardzo ambitny program, którego celem jest opracowanie mało inwazyjnych terapii zdolnych do regeneracji uszkodzonych stawów. Zespół z Kolorado otrzymał finansowanie sięgające 33,5 mln dolarów, uzależnione od realizacji kolejnych etapów badań. Po pozytywnych wynikach fazy przedklinicznej projekt przechodzi do następnego etapu.

ARPA-H podkreśla, że technologie wspierane w programie NITRO nadal są w fazie badań przedklinicznych. Oznacza to, że nie są jeszcze standardowym leczeniem i nie można traktować ich jako terapii dostępnej dla pacjentów. Zgodnie z informacjami programu pierwsze badania kliniczne z udziałem ludzi mają rozpocząć się dopiero po uzyskaniu wymaganych zgód.

Naukowcy studzą emocje, ale nie ukrywają nadziei

Najważniejsze zastrzeżenie brzmi: to nie jest jeszcze lek dla pacjentów. Wyniki uzyskane u zwierząt bywają przełomowe, ale dopiero badania kliniczne u ludzi pokażą, czy terapia będzie bezpieczna, skuteczna i możliwa do szerokiego stosowania. W medycynie wiele obiecujących rozwiązań wymaga lat testów, zanim trafi do gabinetów lekarskich.

Mimo to naukowcy są pełni ostrożnego optymizmu. Dr Evalina Burger z CU Anschutz, profesor ortopedii, zwraca uwagę, że pacjenci często mają dziś do wyboru bardzo niewiele: albo leczenie objawowe, albo kosztowną i dużą operację.

– W tej chwili dla wielu pacjentów opcje są następujące: albo ogromna, kosztowna operacja, albo nic. Niewiele jest pomiędzy – powiedziała Burger.

Gdyby nowa terapia sprawdziła się u ludzi, mogłaby szczególnie pomóc osobom na wcześniejszych etapach choroby. Naukowcy wyobrażają sobie przyszłość, w której pacjent otrzymuje jednorazową, mało inwazyjną terapię, a staw pozostaje zdrowy przez lata. W przypadku większych ubytków możliwa byłaby naprawa tkanki podczas jednej wizyty lub krótkiego zabiegu, z szybszym powrotem do sprawności.

– To może być prawdziwa zmiana reguł gry dla pacjentów – oceniła Bryant.

Źródło: scitechdaily.com