Pierwsza na świecie pigułka, która może powstrzymać chorobę Parkinsona

Nowa terapia, która wydaje się hamować rozwijającą się chorobę Parkinsona rozpocznie w przyszłym roku fazę pierwszą badań klinicznych u ludzi. Terapia, opracowana przez naukowców z University of Queensland i częściowo wspierana przez Fundację Michaela J Foxa jest pierwszą taką na świecie, ponieważ zatrzymuje śmierć komórek mózgowych u osób cierpiących na chorobę Parkinsona, a nie tylko minimalizuje jej objawy.

Jeśli badania na ludziach odzwierciedlą oszałamiające wyniki badań wstępnych, stan zapalny mózgu, który powoduje tak wiele postępujących uszkodzeń w chorobie Parkinsona (PD) można będzie zatrzymać, przyjmując pojedynczą tabletkę każdego dnia.

Badacz i profesor z Wydziału Medycyny UQ Associate, Trent Woodruff powiedział, że kluczem w tej nowej terapii jest mała cząsteczka MCC950, czyli związek opracowany i porzucony 10 lat temu przez dużą firmę farmaceutyczną, która nie rozumiała, jak on naprawdę działa. Jednakże w tamtych czasach wiedziano o Parkinsonie znacznie mniej.

Dr Woodruff tłumaczy, że choroba Parkinsona, charakteryzuje się utratą komórek mózgowych, które wytwarzają dopaminę, substancję chemiczną koordynującą kontrolę motoryczną – w centrum uwagi znalazła się więc utrata dopaminy. Utracie tej towarzyszy jednak również to przewlekłe zapalenie, które pojawia się w wyniku złej reakcji immunologicznej. Działa to tak: zapalenie jest aktywowane w naszych komórkach przez złożone białka zwane inflammasomami. Około pięć lat temu dr Woodruff i jego zespół odkryli, że układ odpornościowy powoduje, że inflammasom NLRP3 aktywuje się u pacjentów z chorobą Parkinsona, dzięki sygnałom znalezionym w mózgu, a nawet we krwi. Następnie odkryli, że maleńka cząsteczka MCC950 podawana doustnie raz dziennie, w eksperymentach z myszami „blokowała aktywację NLRP3 w mózgu i zapobiegała utracie komórek mózgowych, co skutkowało poprawieniem funkcji motorycznych”.

Profesor Matt Cooper, badacz UQ Institute for Molecular Bioscience, który początkowo eksperymentował z MCC950 w leczeniu choroby autozapalnej zwanej zespołem Muckle’a-Wellsa, która może powodować głuchotę i niewydolność nerek – powiedział, że firmy farmaceutyczne tradycyjnie próbowały leczyć zaburzenia neurodegeneracyjne poprzez blokowanie neurotoksyczności białka, które gromadzą się w mózgu i powodują choroby. „Podjęliśmy alternatywne podejście, koncentrujące się na komórkach odpornościowych w mózgu zwanych mikroglejem, które mogą usuwać te toksyczne białka.” „W przypadku chorób związanych ze starzeniem się, takich jak choroba Parkinsona, nasz układ odpornościowy może stać się nadmiernie aktywny, przez mikroglej powodujący zapalenie i uszkodzenia mózgu”. Profesor Matt Cooper twierdzi też, że MCC950 skutecznie „ochładza mózg w ogniu”, zmniejszając aktywność mikrogleju i umożliwiając normalne funkcjonowanie neuronów.

Minęły kolejne dwa lata testów, zanim przekonano redaktorów prestiżowego czasopisma Science Translational Medicine o skuteczności leczenia. Artykuł naukowców opublikowano, więc 31 października.

Obecność MCC950 na rynku wydaje się rozwijać dość szybko. Zarówno Fundacja Michaela J Foxa ds. Badań nad Chorobą Parkinsona, jak i irlandzka firma farmaceutyczna Inflazome chcą rozpocząć badania na ludziach jak najszybciej. Dr Woodruff twierdzi też, że większość prac przedklinicznych została już ukończona. Największą jednak przeszkodą, oprócz znalezienia środków finansowania było to, że MCC950 został już opatentowany. W praktyce oznacza to, że naukowcy musieli opracować odmianę oryginalnego leku, żeby nie łamać praw własności intelektualnej. Nowe leki są obecnie testowane, a według zapewnień dr Woodruffa, okazują się nawet bardziej skuteczne niż te oryginalne. Obecnie na świecie jest ok.10 milionów osób chorych na Parkinsona. Będą one jednak musiały poczekać jeszcze kilka lat, żeby się przekonać czy ta terapia sprawdza się u ludzi.

Testy fazy pierwszej, które zostaną przeprowadzone w przyszłym roku określą, czy lek jest bezpieczny dla zdrowych ludzi. Póki co wszystko idzie dobrze, a wolontariusze z chorobą Parkinsona zostaną zatrudnieni do testów fazowych w 2020 roku. Nie wiadomo jeszcze, czy sam Michael J Fox będzie jednym z tych ochotników.

 

Źródło: thenewdaily.com

Tłumaczenie: Joanna MM

One thought on “Pierwsza na świecie pigułka, która może powstrzymać chorobę Parkinsona

Dodaj komentarz