fbpx

Obiecujący lek. Całkowicie wyeliminował raka u 18 pacjentów z białaczką

Pacjenci z zaawansowaną białaczką, którzy nie reagowali na leczenie, mają teraz nadzieję na wyleczenie dzięki eksperymentalnej tabletce o nazwie revumenib.

Lek ten całkowicie wyeliminował raka u jednej trzeciej uczestników długo oczekiwanego badania klinicznego w Stanach Zjednoczonych.

Chociaż nie wszyscy pacjenci osiągnęli całkowitą remisję, naukowcy pozostają pełni nadziei, gdyż wyniki wskazują, że tabletka może otworzyć drogę do leczenia białaczki w przyszłości.

„Jesteśmy pełni nadziei wobec wyników u pacjentów, którzy otrzymali ten lek. To była ich ostatnia szansa,” – powiedział współautor badania dr Ghayas Issa, lekarz zajmujący się białaczką w MD Anderson Cancer Center na Uniwersytecie Teksasu.

„U tych pacjentów nastąpił postęp po wielokrotnym podaniu leku, a u około połowy nastąpiła reemisja komórek białaczki ze szpiku kostnego” – powiedział lekarz w wywiadzie dla Euronews Next.

Jak działa nowa tabletka?

Ostra białaczka szpikowa (AML) to rodzaj raka, który atakuje szpik kostny, miejsce produkcji komórek krwi, powodując niekontrolowaną produkcję wadliwych komórek.

Revumenib to nowa klasa terapii ukierunkowanej na ostrą białaczkę, która hamuje określone białko o nazwie menin. Lek działa poprzez reprogramowanie komórek białaczkowych z powrotem na normalne komórki.

Menin uczestniczy w złożonym mechanizmie, który zostaje porwany przez komórki białaczkowe i powoduje przekształcanie się zdrowych komórek krwi w nowotworowe.

Poprzez stosowanie revumenibu, jak wyjaśnił Issa, „silnik zostaje wyłączony”, a komórki białaczkowe przekształcają się z powrotem w normalne, co prowadzi do remisji.

Ta formuła uratowała już życie 18 osób w ramach próby klinicznej, której obiecujące wyniki zostały opublikowane w tym miesiącu w czasopiśmie Nature.

Wstępne wyniki wykazały, że na revumenib odpowiedziało 53% pacjentów, a u 30% nastąpiła całkowita remisja, bez wykrycia raka we krwi.

Na podstawie danych z tego badania, w grudniu 2022 roku amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) przyznała revumenibowi status „przełomowej terapii”, aby przyspieszyć jego rozwój i przegląd regulacyjny.

Wyleczenie białaczki

„To zdecydowanie przełom i wynik lat badań naukowych. Wiele grup ciężko pracowało w laboratorium, aby zrozumieć przyczyny tej choroby” – powiedział Issa.

Jednak wyjaśnił, że lek nie działa na wszystkich pacjentów. Jest on przeznaczony dla określonej podgrupy białaczek, które zazwyczaj mają brakujące lub błędnie oznaczone geny, lub fuzję chromosomów.

Eksperymentalna tabletka ma na celu zahamowanie najczęstszej mutacji w ostrej białaczce szpikowej, genu o nazwie NPM1, oraz mniej powszechną fuzję o nazwie KMT2A. Łącznie te mutacje występują szacunkowo u około 30 do 40% osób z ostrą białaczką szpikową.

Faza 1 badania klinicznego objęła 68 pacjentów w dziewięciu szpitalach w Stanach Zjednoczonych. Wszyscy z nich mieli nawrót białaczki po innych terapiach lub nie odpowiadali dobrze na tradycyjne leki chemioterapeutyczne na samym początku.

Wśród nich była Algimante Daugeliate, 23-letnia litewska architektka ze zdiagnozowaną białaczką. Otrzymała dwa przeszczepy szpiku od swojej siostry, ale wszystkie inne leczenia zawiodły. Jej lekarze rozważali nawet opiekę paliatywną, aby złagodzić jej cierpienie.

„Byłam zrozpaczona. To było jak przeżywanie okropnego filmu. Czułam, że śmierć jest nieunikniona, a miałam zaledwie 21 lat” – powiedziała El Pais.

Jednak kiedy zaczęła przyjmować revumenib dwa lata temu, Daugeliate doszła do pełni zdrowia. Od tego czasu mogła wrócić do normalnego życia, ukończyć studia i pracować w studiu architektonicznym w Kopenhadze.

Mocne działanie przy ograniczonych skutkach ubocznych

Według doktora Ghayasa Issa, chociaż to lekarstwo jest stosunkowo bezpieczne w porównaniu ze standardowymi terapiami przeciwnowotworowymi dla białaczki, zidentyfikowano dwa główne skutki uboczne.

„Pierwszy wpływa na układ nerwowy serca i może być wykryty za pomocą elektrokardiogramu (EKG). Jednakże, zmniejszenie dawki lub przerwanie leczenia rozwiązało problem we wszystkich przypadkach” – powiedział dr Issa.

Drugim skutkiem ubocznym jest tzw. „zespół różnicowania” — potencjalnie zagrażający reakcji na leczenie chorób krwi — ale można go skutecznie kontrolować, jeśli zostanie wcześnie rozpoznany i zostaną podjęte odpowiednie środki. Dr Issa stwierdził, że wszystkie przypadki zespołu różnicowania w tym badaniu zostały pomyślnie opanowane bez żadnych powikłań dla pacjentów.

Badanie jest jeszcze we wczesnym etapie, a wyniki są wstępne. Badania fazy I, takie jak to, mają na celu sprawdzenie, czy lek jest bezpieczny oraz ustalenie najwyższej dawki, która może być podawana bez powodowania poważnych skutków ubocznych.

Obecnie trwa badanie fazy II, skoncentrowane na skuteczności revumenibu.

Dwunastu pacjentów w badaniu, którzy odpowiedzieli na lek, otrzymało przeszczep komórek macierzystych lub szpiku kostnego. Takie przeszczepy wymagają, aby pacjenci nie mieli raka lub mieli tylko bardzo niskie poziomy raka we krwi — a revumenib pomógł im to osiągnąć.

Chociaż eksperymentalna tabletka nie jest ostatecznym lekiem, badacze pracujący nad badaniem są optymistyczni.

„W przyszłości planujemy łączyć tę tabletkę ze standardowym leczeniem, które obecnie stosujemy w przypadku ostrej białaczki”  — powiedział dr Issa.

„To jest najbardziej prawdopodobna strategia, abyśmy osiągnęli całkowite wyleczenie pacjentów”.

Źródło: nature.com, euronews.com

 

Dodaj komentarz