Polscy specjaliści umożliwili opracowanie leku na wyleczenie zwyrodnienia barwnikowego siatkówki

Śląski Uniwersytet Medyczny z sukcesem zakończył udział w międzynarodowym przedsięwzięciu badawczym zatytułowanym „ProteoRetina”, skupiającym się na dziedzicznych schorzeniach siatkówki. Wyniki badań wskazują na realną możliwość stworzenia leku, który w przyszłości może umożliwić leczenie uszkodzonego genu u pacjentów.

W projekcie „ProteoRetina” brały udział zespoły ekspertów z Uniwersytetu Helsińskiego, Śląskiego Uniwersytetu Medycznego oraz Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego SUM w Katowicach.

Podczas wtorkowej konferencji prasowej w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym przedstawiono osiągnięcia i wyniki projektu.

Dr hab. n. med. Adrian Smędowski, profesor Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, podkreślił, że projekt umożliwił opracowanie leku, który będzie skuteczny dla szerszej grupy pacjentów, niezależnie od rodzaju mutacji genetycznej czy uszkodzonego genu.

Lekarz wskazał, że ten przełom może zwiększyć dostępność nowej terapii dla pacjentów i obniżyć koszty leczenia.

Jednak stworzenie nowego leku może zająć nawet dekadę, co zależy od wielu czynników, w tym finansowania i konieczności przeprowadzenia wielokrotnych testów bezpieczeństwa i skuteczności.

Dr Smędowski dodał, że obecnie lek jest testowany na transgenicznych myszach ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki.

Siatkówka, odpowiedzialna za przetwarzanie światła na sygnały wzrokowe do mózgu, może ulec uszkodzeniu w wyniku dystrofii siatkówki — grupy chorób dziedzicznych powodujących stopniową i nieodwracalną utratę wzroku.

Zwyrodnienie barwnikowe siatkówki, najczęstsza forma tych dystrofii, dotyka około 2,5 miliona osób na świecie i jest główną przyczyną dziedzicznej ślepoty.

Dr hab. Dorota Wyględowska-Promieńska, Kierownik Oddziału Okulistyki Dorosłych w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym, zauważa, że choroba ta często dotyka dorosłych po 30. roku życia, powodując problemy z widzeniem w niskim świetle.

Obecnie leczenie dystrofii ogranicza się do wspomagania i suplementacji, jednak prowadzone są badania nad nowymi metodami terapii genowych i komórkowych.

Podczas konferencji prasowej obecna była również 6-letnia Laura, pacjentka ze zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki.

Jej matka, pani Barbara, wyraziła nadzieję na rozwój medycyny, który mógłby pomóc jej córce.

Projekt „ProteoRetina” obejmował eksperymentalne podejście do chorób siatkówki, wykorzystując hodowle komórkowe i model zwierzęcy. Prace te trwały od października 2021 do grudnia 2023 r. i były wspierane przez grant naukowy POLS Narodowego Centrum Nauki oraz Fundusze Norweskie, z łącznym finansowaniem wynoszącym 965 625 zł. Współpraca odbywała się między Katedrą Fizjologii Wydziału Nauk Medycznych w Katowicach a Instytutem Biotechnologii Uniwersytetu w Helsinkach.