Prof. Młynarski: Jesteśmy blisko 100 proc. wyleczeń białaczki u dzieci
W sercu Uniwersytetu Medycznego w Łodzi znajduje się miejsce pełne nadziei i nieustannej walki z chorobą nowotworową – Klinika Pediatrii, Onkologii i Hematologii. Pod przewodnictwem prof. dr hab. med. Wojciecha Młynarskiego, klinika staje na pierwszej linii frontu w walce z białaczką u dzieci. Z każdym dzwonkiem, który rozbrzmiewa w jej korytarzach, symbolizując zakończenie leczenia przez kolejnego małego pacjenta, rodzi się nowa fala nadziei. “To dla nas moment radości, który przekazuje wiarę w zwycięstwo nad chorobą zarówno dzieciom wciąż leczonym, jak i ich rodzinom” – mówi z emocją profesor Młynarski.
W rozmowie z Anną Kopras-Fijołek, prof. Młynarski dzieli się swoim spojrzeniem na rokowania dzieci z ostrą białaczką – chorobą, która co roku diagnozowana jest u około 250-300 dzieci w Polsce. Podkreśla unikalność każdego przypadku, wynikającą z ponad 50 różnych podtypów molekularnych białaczek. “To, co nas wyróżnia, to możliwość przeprowadzenia zaawansowanych badań molekularnych, które pozwalają na precyzyjne dostosowanie terapii do indywidualnych potrzeb małego pacjenta” – tłumaczy.
Polska staje się wzorem do naśladowania w zakresie diagnostyki i terapii onkologicznej. Dostęp do nowoczesnych technik, takich jak cytometria przepływowa czy sekwencjonowanie nowej generacji, umożliwia precyzyjne określenie charakteru choroby. Krajowe laboratoria, certyfikowane na poziomie europejskim, dysponują sprzętem, który pozwala na dogłębną analizę genetyczną, otwierając drogę do terapii zindywidualizowanej, tzw. “szytej na miarę”.
Projekt CALL-POL, finansowany przez Agencję Badań Medycznych, wyznacza nowe standardy w leczeniu białaczek u dzieci. W ramach projektu prowadzone są badania kliniczne, które oferują innowacyjne połączenia leków przeciwnowotworowych, immunoterapię i terapie molekularnie ukierunkowane. W szczególności, w przypadku dzieci z zespołem Downa, stosowanie immunoterapii znacząco podnosi szanse na wyleczenie, przy jednoczesnym minimalizowaniu ryzyka działań niepożądanych.
Pionierskie badania w Polsce
Przełom w leczeniu białaczek to rezultat wieloletnich badań i ciągłej współpracy międzynarodowej. Pierwsze protokoły leczenia, inspirowane doświadczeniami niemieckimi, ewoluowały do samodzielnie prowadzonych badań. Obecnie Polska, dzięki postępowi w diagnostyce molekularnej i terapiach ukierunkowanych molekularnie, może skuteczniej niż kiedykolwiek walczyć z ostrymi białaczkami u dzieci, celując w osiągnięcie wyleczalności na poziomie nawet 95-96%.
To właśnie w Polsce prowadzone są pionierskie badania nad ultrarzadkimi podtypami białaczek oraz nad zespołami predysponującymi do chorób nowotworowych. Profesor Młynarski z dumą wspomina o OncoLAB, laboratorium finansowanym przez Wielką Orkiestrę Świątecznej Pomocy, które służy wszystkim ośrodkom onkologii dziecięcej w kraju. Praca zespołu prof. Młynarskiego, liczącego około 50 osób, obejmuje badania nad edycją genów oraz inżynierią komórkową, przyczyniając się do postępów w terapii genowej i immunoterapii. Specjaliści z kliniki wykorzystują zaawansowane technologie, takie jak CRISPR/Cas9, do naprawy komórek hematopoetycznych i tworzenia funkcjonalnych granulocytów z komórek izolowanych od pacjentów, co otwiera nowe możliwości w leczeniu wrodzonych zaburzeń hematopoezy.
Jednym z wyjątkowych osiągnięć zespołu jest praca nad zespołem Nijmegen – rzadką chorobą genetyczną, która predysponuje do rozwoju chorób nowotworowych. Zespół prof. Młynarskiego odnotował, że genetyczny defekt powodujący zespół Nijmegen prawdopodobnie pojawił się w średniowieczu w Polsce i jest szeroko rozpowszechniony wśród Słowian, co sprawia, że w Polsce leczonych lub obserwowanych jest znaczna część pacjentów z tym zespołem na świecie. Odkrycie to podkreśla znaczenie lokalnych badań genetycznych i ich wpływ na globalną wiedzę medyczną.
Wyzwaniem stojącym przed zespołem kierowanym przez prof. Młynarskiego jest przekształcenie badań nad terapią genową w leczenie dostępne dla pacjentów. Celem jest nie tylko potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa proponowanych terapii, ale również przeprowadzenie badań klinicznych zatwierdzonych przez międzynarodowe agencje, takie jak Europejska Agencja Leków czy FDA.
Najbardziej wzruszającym momentem w pracy zespołu jest jednak obserwowanie, jak dzieci kończące leczenie dzwonią dzwonkiem, symbolizującym ich zwycięstwo nad chorobą. Te chwile nie tylko stanowią odświętny punkt w trudnej podróży małych pacjentów i ich rodzin, ale również są świadectwem niezłomnej determinacji, pasji i ciężkiej pracy zespołu prof. Młynarskiego. Optymizm i radość, jakie niosą te momenty, są motorem napędowym dla dalszych badań, mających na celu osiągnięcie w przyszłości 100% skuteczności w leczeniu ostrych białaczek u dzieci.
Źródło: wprost.pl