W chinach przywrócono słuch dziesięciorgu głuchym od urodzenia dzieciom

W Chinach osiągnięto prawdziwy przełom medyczny w badaniach klinicznych, w wyniku których aż 10 dzieci urodzonych z głuchotą odzyskało słuch dzięki metodzie terapii genowej.

Massachusetts Institute of Technology (MIT) określił to jako pierwszy chiński przełom w dziedzinie terapii genowej oraz „najbardziej spektakularne przywrócenie utraconego zmysłu, jakie dotychczas udało się osiągnąć”.

Podobnie jak w przypadku innych terapii genowych, dzieci takie jak Li Xincheng zostały zainfekowane zmodyfikowanym wirusem, który przenosił zastępczą sekwencję DNA do części ciała, którą naukowcy chcieli zmodyfikować — w tym przypadku była to część wewnętrznego ucha, która wykrywa drgania i przekazuje te informacje do mózgu.

W niecały miesiąc po zabiegu, matka dziewczynki, Qin Lixue, powiedziała, że jej córka słyszy po raz pierwszy w swoim 5-letnim życiu i powtarza różne rymowanki i piosenki.

Należy podkreślić, że według przeglądu technologicznego MIT, nigdy wcześniej nie zdarzyło się coś podobnego.

„Byliśmy ostrożni i trochę zdenerwowani, ponieważ to było pierwsze takie działanie na świecie” — mówi Yilai Shu, chirurg i naukowiec z Uniwersytetu Fudan w Szanghaju, który był częścią zespołu leczącego 5 dzieci.

„Przed leczeniem, nawet gdybyśmy umieścili je w kinie z najgłośniejszym dźwiękiem, nie usłyszałyby go” — mówi Zheng-Yi Chen, profesor nadzwyczajny w Mass Eye and Ear, szpitalu afiliowanym przy Harvardzie, który pomógł zaprojektować i zaplanować badanie. „Teraz mogą słyszeć niemalże normalną mowę, a jeden z pacjentów jest w stanie usłyszeć nawet szept”.

Spośród pięciorga dzieci leczonych przez Shu, czwórka odzyskała słuch, a jedno nie. Zespół przypuszcza, że mogło to być spowodowane tym, że dziecko już wcześniej wytworzyło odpowiedź immunologiczną na używany wirus.

Nowa terapia genowa nie jest lekiem na wszystkie przypadki głuchoty, ponieważ została zaprojektowana, aby skorygować defekt w genie odpowiedzialnym za produkcję białka otoferliny, niezbędnego do budowy specjalnych włosków wibracyjnych w uchu wewnętrznym, które przekazują informacje do mózgu.

Wada ta występuje tylko u 1-3% osób urodzonych z głuchotą, co przekłada się na 900 dzieci rocznie w drugim co do wielkości kraju pod względem liczby ludności. Jednak Lawrence Lustig, lekarz z Uniwersytetu Columbia, który prowadzi badania nad leczeniem niedosłuchu, powiedział MIT Tech Review, że ten ogromny sukces — umożliwiający dzieciom słyszenie dźwięków po raz pierwszy — może być bodźcem, który zachęci do finansowania badań nad innymi przyczynami głuchoty.

Terapia genowa, taka jak CRISPR i inne metody, odniosła również znaczące sukcesy w leczeniu ślepoty, w tym w 2021 roku u Francuza cierpiącego na zwyrodnienie barwnikowe siatkówki (Retinitis Pigmentosa).